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盘点:肿瘤免疫疗法市场分析

阅读次数:95604/13/2015  

    癌症免疫治疗始于上世纪80年代,直到上世纪90年代,免疫系统的自然抑制机制的发现,为后期免疫治疗药物上市铺平道路,2010年获得FDA批准的前列癌治疗疫苗Provenge曾被誉为史上第一个免疫治疗药物,但因为疗效有限、营销不当和更好的竞争产品的出现而失败,开发该疫苗的Dendreon在宣告破产后,前不久被Valeant制药以4.95亿美元的价格买下。
    癌症的免疫治疗研究始于1980年代,到1990年代,James Allison发现了免疫系统的自然抑制机制,他的发现为后面百时美施贵宝的Yervoy(ipilimumab)成功开发并上市铺平了道路。2011年,Yervoy获得FDA批准用于黑色素瘤,随后该巨头的有一个免疫治疗药物Opdivo(nivolumab)也成功获得了批准。瑞士信贷预测这两个药物到2020年的销售额总和将达到85亿美元,是该公司2014年中收入159亿美元的一半还要多。这个新生领域已经开始起飞。
    检查点抑制剂 检查点抑制剂无疑是个很好的方向,这类药物可以增强免疫系统对抗癌症的能力,比起传统的化疗来作用更为直接。百时美施贵宝的成功激发了大公司继续在这个领域砸钱的信心。
    目前,默沙东正在积极准备它的竞争产品Keytruda(pembrolizumab)的上市审批。阿斯利康则在拒绝了辉瑞的巨额收购后,大胆声称,该公司的未来价值就体现在其肿瘤免疫治疗产品线上。福布斯的Matthew Herper在去年底撰文称,当年获批的两个PD-1抑制剂类药物——百时美施贵宝的Opdivo和默沙东的Keytruda是该年度最重要的上市新药。
    癌症疫苗
    不过,免疫疗法并不永远意味着成功。2010年获得FDA批准的前列癌治疗疫苗Provenge曾被誉为史上第一个免疫治疗药物,但因疗效有限、营销不当和更好的竞争产品的出现而失败。开发该疫苗的Dendreon在宣告破产后,前不久被Valeant制药以4.95亿美元的价格买下。
    当然,并不是所有的癌症疫苗都前途暗淡。诺华公司获得突破性疗法的白血病治疗疫苗CTL019就是一个例子。与Provenge不同,CTL019对患者的T细胞进行基因修饰,靶向于导致急性淋巴细胞白血病的细胞CD19标志物。在早期研究中,这一技术使得22名患者中19名出现了完全缓解。
    随着新一代肿瘤免疫药物的出现,分析师估计癌症疫苗领域的发展会趋缓,但还是有可能出现一些令人兴奋的新产品。
    T细胞疗法
    在去年的美国血液病学会(American Society of Hematology,ASH)年会上,CAR-T疗法出尽了风头,之后,大量的金钱涌入这一领域。会议后不久的12月19日,Bellicum和Juno同时在美国纳斯达克上市上市。另一家专注于CAR-T的法国公司Cellectis,原本在纽约泛欧交易所创业板(NYSE Alternext),现在也宣布计划在纳斯达克(Nasdaq)二次上市,融资1.15亿美元。
    新颖的疗法、小型专一的初创公司,无疑点燃了投资者的热情。2015年,CAR-T疗法很可能将成为投资界最热的主题之一,相关的公司也将成为吹捧的对象。不过,在投资热潮中,这些小公司也面临着被过高估值的风险。因为它们还很“虚弱”,任何负面信息比如新的安全性方面的数据,都会打压他们的股价。
    CAR-T技术背后的知识产权也是个问题。CAR-T疗法的开发已经进行几十年,期间学术机构之间相互分享了大多数的工作,但现在,随着最近的商业化的推进,知识产权的争端就摆上了议程。4月6日,Juno和诺华终于就长期的专利纷争达成和解。诺华和其合作伙伴宾夕法尼亚将支付1225亿美元以及未来的里程金和销售提成给Juno和St. Jude儿童医院,以获得CAR-T产品的开发和销售权。费用也是阻碍CAR-T疗法临床应用的障碍。定制自体细胞疗法药物的价格可能会高达几十万美元。所以,目前临床研究的患者数量非常有限。此外,还有安全性的问题,包括神经毒性和细胞因子释放综合征,也称为细胞因子风暴。
    不过,虽然有一系列的问题,现实情况应该是,尽管相关产品都还远未推向市场,还处在研究阶段,但是CAR-T相关交易将继续流行,专注于CAR-T疗法的小公司并仍旧是投资人热烈追捧的对象。
    投资热潮
    押注肿瘤免疫领域的投资公司Deerfield Management的管理合伙人James E. Flynn表示,越来越多的制药公司正在对生物学和生物系统学进行深入研究,并将这些知识转化为用于治疗各种严重疾病的药物。
    虽然一些制药行业的巨头也在肿瘤免疫治疗领域有着研发项目,其中包括:百时美施贵宝、默沙东、罗氏、阿斯利康和诺华,但这些公司都太大了,以至于它们在免疫治疗上投资被其他业务稀释了,所以投资者更愿意下注在业务单一的小型公司上。(摘自生物谷Bioon.com)

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